前言：
重症肌无力（MG）作为一种由神经-肌肉接头传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌无力为特征，严重者可致呼吸衰竭，危及生命。其致病机制明确，约85%的患者与抗AChR抗体介导的补体通路激活密切相关。中国作为MG患者大国，拥有约20万存量患者，其中约15%-20%可能进展为死亡率极高的肌无力危象，临床需求远未满足。长期以来，治疗以对症和支持疗法为主，但近年来，随着对病理机制的深入理解及FcRn、补体等创新靶向药物的突破，中国MG治疗市场正迎来从传统免疫抑制向精准、高效治疗范式的历史性转型，行业进入高速发展的新阶段。
1、重症肌无力是获得性神经‑肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病
重症肌无力（MG）是一种由神经肌肉接头（NMJ）传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌肉无力和易疲劳性为核心特征。患者临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、球部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭。
AChR（乙酰胆碱受体）是神经递质乙酰胆碱（ACh）的结合靶点，介导肌肉收缩信号。约80%-85%重症肌无力患者血清中存在AChR抗体，其与AchR结合后能够激活下游补体通路，导致AChR被破坏后信号传递受阻，肌肉无法有效收缩而出现无力症状。约5%-10%患者血清中存在抗Musk抗体，其会干扰Musk蛋白的功能，影响AChR的聚集和维持，导致突触后膜结构异常，同样影响神经肌肉传递。
AchR受到AChR抗体破坏后信号传递受阻，诱发重症肌无力
资料来源：《Introductory Chapter:Myasthenia Gravis-An Overview》Isam Jaber AL-Zwaini and AliAL-Mayahi等
2、中国约有20万重症肌无力存量患者，行业存在较大未满足临床需求
根据《重症肌无力外科治疗中国临床专家共识》，MG在各个年龄阶段均可发病，自20世纪50年代以来，由于诊断准确性的提高和死亡率的下降，该疾病的患病率持续上升。MG全球患病率为150/100万-250/100万，预估年发病率为4/100万-10/100万，影响全球超过70万人；美欧合计约有12万存量患者，中国约有20万存量患者。约15%-20%的患者会发生危及生命的肌无力危象，死亡率高达50%-80%，通常出现在确诊后2年内，存在较大未满足临床需求。
我国重症肌无力存量患者
资料来源：再鼎医药投资者 PPT
根据受累范围，MG可分为仅累及眼外肌的眼肌型重症肌无力（oMG）和波及全身骨骼肌的全身型重症肌无力（gMG）。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为gMG，不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。根据发病原因，MG可分为抗AChR抗体阳性MG、抗Musk抗体阳性MG亚型等。约85%的患者为抗AChR抗体阳性，此类患者常合并胸腺异常；约1%-4%的患者为抗MuSK抗体阳性者，此类患者症状多较重，易累及延髓肌。
我国重症肌无力发病原因类型
MG亚型 | 机制 | 占比 |
AchR+（乙酰胆碱受体）gMG | AChR抗体是MG最常见的致病因子，可与AChR结合，导致其在神经肌肉接头的突触后膜上被破坏和降解，从而阻碍神经信号向肌肉的传递，引起肌无力 | ~85% |
MuSK+（肌肉特异性酪氨酸激酶）gMG | MuSK抗体可阻碍LRP4激活MuSK酪氨酸激酶，进而影响突触后AChR的聚集和神经肌肉接头的结构完整性，导致肌无力 | 1%-4% |
LRP4+（低密度脂蛋白受体相关蛋白4）gMG | LRP4抗体通过干扰MuSK和LRP4的相互作用，影响AChR在神经肌肉接头的聚集，从而导致突触传递障碍 | 1%-5% |
资料来源：《Autoantibody Specificities in Myasthenia Gravis; Implications for Improved Diagnostics andTherapeutics》等
3、多家企业围绕MG进行产品布局，赛道景气度持续提升
根据观研报告网发布的《中国重症肌无力药物行业发展趋势研究与未来投资分析报告（2025-2032年）》显示，目前，我国已经有多家企业围绕gMG进行布局。例如，再鼎医药引入Argenx的艾加莫德，已在2023年6月国内获批上市，荣昌生物自研的泰它西普与石药集团引进的FcRn单抗巴托利单抗已处于NDA阶段，翰森制药引进的CD19单抗伊奈利珠单抗目前处于III期临床。
我国主要企业布局gMG产品技术研发管线
公司 | 管线 | 靶点 | 技术形式 | gMG境外最快状态 | gMG中国最快状态 |
Argenx（Orig.）再鼎医药（Lic.） | 艾加莫德 | FcRn | 单抗 | 获批上市（2021.12） | 获批上市（2023.06） |
荣昌生物（Orig.） | 泰它西普 | APRILBAFF | 抗体类融合蛋白 | III期（2024.06） | NDA（2024.10） |
Hanall（Orig.）Immunovant（Lic.）石药集团（Lic.） | 巴托利单抗 | FcRn | 单抗 | 暂停开发 | NDA（2023.06） |
安进制药（Orig.）翰森制药（Lic.） | 伊奈利珠单抗 | CD19 | 单抗 | III期（2020.08） | III期（2020.08） |
上海医药（Orig.） | 重组抗CD20人源化单克隆抗体皮下注射-B007 | CD20 | 单抗 | - | II/III期（2024.03） |
Dianthus（Orig.）泽纳仕生物（Lic.） | DNTH103 | C1S | 单抗 | II期（2024.02） | - |
驯鹿生物（Orig.） | 伊基奥仑赛 | BCMA | CAR-T | - | I期（2020.09） |
阿斯利康制药（Orig.）亘喜生物（Orig.） | AZD0120 | CD19、BCMA | CAR-T | - | I期（2024.05） |
南京北恒生物（Orig.） | RD06-05 | CD19；BCMA | CAR-T | - | I期（2023.05） |
南京北恒生物（Orig.）华中科技大学同济医学院附属协和医院（Orig.） | RD06-04 | CD19 | CAR-T | - | I期（2024.08） |
邦耀生物（Orig.） | 靶向BCMA通用型；CAR-T（邦耀生物） | BCMA | CAR-T | - | I期（2024.07） |
邦耀生物（Orig.） | 靶向CD19通用型CAR-T（邦耀生物） | CD19 | CAR-T | - | I期（2024.07） |
石药集团（Orig.） | SYS6020 | BCMA | CAR-T | - | I期（2024.11） |
传奇生物（Orig.） | LCAR-AIO | CD19；CD20；CD22 | CAR-T | - | I期（2025.03） |
浙江大学（Orig.） | CD19靶向；CAR-T（浙江大学） | CD19 | CAR-T | - | I期（2023.04） |
资料来源：观研天下整理
4、我国重症肌无力行业仍然面临诸多挑战，未来治疗范式转向“精准靶向”
不过，虽然部分药物已经进入医保，但创新生物制剂的自付部分对普通家庭而言仍是一笔巨大开销。MG的诊断，特别是抗体分型，高度依赖于专业的神经内科和检测技术，所以在基层医院，诊断能力和治疗规范性仍有待提高。而如何让更多神经科医生了解并正确使用这些创新靶向药物，明确其适用人群和治疗时机，是市场放量的关键环节。
因此，我国重症肌无力行业治疗范式将转向“精准靶向”，治疗目标也将升级，“去激素化”或“最低激素化”成为核心追求，并且企业或将进行联合疗法与序贯策略探索。
我国重症肌无力行业发展趋势分析
资料来源：观研天下整理（WYD）
